Modelo NHP de retinitis pigmentosa (RP)

Enfermedades degenerativas de la retina comoRetinitis pigmentosa (RP)y secoDegeneración macular-relacionada con la edad (DMAE)representan las principales causas de pérdida irreversible de la visión en todo el mundo. A pesar de los importantes avances en las terapias moleculares y genéticas, las brechas de traducción entre los modelos de roedores y la patología de la retina humana siguen siendo un obstáculo importante para la evaluación preclínica de fármacos.

EnPrisys Biotecnologías, hemos establecido unModelo de RP de primates no humanos (NHP) inducido por yodato de sodio intravítreo (NaIO₃)para cerrar esta brecha traslacional. Aprovechando la similitud estructural y funcional de la retina de los primates con la de los humanos, este modelo proporciona una plataforma confiable y clínicamente relevante para evaluar terapias novedosas dirigidas a la degeneración de la retina, la disfunción del EPR y la pérdida de visión mediada por inflamación-.

El yodato de sodio daña selectivamente las células epiteliales pigmentarias de la retina (EPR), lo que provoca una degeneración secundaria de los fotorreceptores y un adelgazamiento progresivo de la retina. Cuando se aplica a monos cynomolgus (Macaca fascicular), la patología inducida recapitula de cerca las características clave de las enfermedades degenerativas de la retina humana:

Ventajas clave:

• Disrupción estructural:La tomografía de coherencia óptica (OCT) revela pérdida de la zona elipsoide (EZ), depósitos puntiformes hiperreflectantes sobre la capa del EPR y un marcado adelgazamiento de la retina dentro de los 14 días posteriores a la -inducción.

• Deterioro funcional:Las respuestas del electrorretinograma flash (ERG) demuestran una disminución irreversible, lo que indica una disfunción grave de los fotorreceptores.

  Alteraciones del fondo de ojo:La angiografía fluoresceínica (FFA) identifica lesiones hiperfluorescentes localizadas correspondientes al daño del EPR.

• Histopatología:La agrupación de células del EPR, el depósito de pigmentos y la desorganización de los fotorreceptores confirman el proceso de degeneración.

• Respuestas moleculares:La regulación positiva de los componentes del complemento (C3, CFB) y las quimiocinas (CCL-2) indica la activación de vías inflamatorias e inmunes asociadas con el estrés del EPR y la atrofia de la retina.

• Alta relevancia traslacional:La retina de los primates comparte estructura macular, densidad de conos y microambiente inmunológico con los humanos, lo que ofrece un valor predictivo superior al de los sistemas de roedores.

• Evaluación multi-modal:La integración de OCT, FFA, ERG y evaluación histopatológica permite lecturas integrales de estilo clínico-humano.

  Patología estable y reproducible:La degeneración de la retina y la pérdida de la función visual son consistentes en todos los sujetos y momentos, lo que respalda evaluaciones sólidas de eficacia.

• Diseño personalizable:Dependiendo de los mecanismos terapéuticos-antioxidantes, anti-inflamatorios, neuroprotectores o regenerativos-ofrecemos diseños de estudio personalizados y evaluaciones de múltiples-puntos de tiempo.

El modelo NHP RP de Prisys proporciona una plataforma versátil para:

• Pruebas preclínicas de nuevas terapias para estrategias de protección de RP, DMAE seca y EPR-;
• Estudios mecanicistas sobre estrés oxidativo, activación del complemento y respuestas inmunes de la retina;
• Evaluación de la administración y farmacocinética de fármacos oculares en un sistema fisiológicamente relevante;
• Validación de biomarcadores de imágenes traducibles a criterios de valoración clínicos en humanos.

Al combinar las instalaciones de NHP acreditadas por AAALAC-con tecnologías electrofisiológicas y de imágenes oftálmicas avanzadas,Prisys Biotecnologíasofrece estudios in vivo científicamente rigurosos y personalizables para la investigación de enfermedades degenerativas de la retina.

Damos la bienvenida a colaboraciones con investigadores académicos y socios biofarmacéuticos interesados ​​en oftalmología traslacional y farmacología NHP.

Contáctenos para analizar cómo nuestro modelo de RP puede acelerar su proceso de descubrimiento hacia el éxito clínico.

Etiqueta: retinitis pigmentosa (rp) modelo nhp, investigación, estudio, mono, terapia génica