Las terapias con ácidos nucleicos, incluidos ADN, ARN, ARNip, ASO y ARNm, se han convertido en poderosas modalidades de tratamiento para enfermedades genéticas, infecciosas y oncológicas. Sin embargo, su éxito depende de sistemas de administración eficaces que protejan los ácidos nucleicos de la degradación y permitan dirigirse eficazmente a tejidos y células específicos. Se han desarrollado plataformas de administración virales y no-virales para mejorar la estabilidad, la captación celular y la eficacia terapéutica.
Los primates no-humanos (PNH) se encuentran entre los modelos preclínicos más valiosos para evaluar los sistemas de administración de fármacos de ácido nucleico debido a su estrecha similitud genética, fisiológica e inmunológica con los humanos. Proporcionan datos altamente traslacionales sobre biodistribución, farmacocinética, farmacodinamia, inmunogenicidad y seguridad, lo que ayuda a cerrar la brecha entre los estudios con roedores y los ensayos clínicos.
Los estudios del NHP han respaldado el desarrollo de vacunas de ARNm, terapias antisentido y de ARNip, y tecnologías de edición genética-al demostrar una administración eficaz, una actividad biológica sostenida y perfiles de seguridad favorables. A medida que las terapias con ácidos nucleicos continúan evolucionando, los modelos NHP siguen siendo esenciales para optimizar las estrategias de administración, mejorar la previsibilidad traslacional y acelerar el desarrollo de medicamentos genéticos de próxima-generación.
