En Prisys Biotechnology, nos dedicamos a apoyar el campo de la terapia con ARN para enfermedades del SNC, que afectan a millones de personas en todo el mundo y tienen opciones de tratamiento limitadas. Creemos que los pequeños fármacos de ácido nucleico, como las terapias con ARNip, miARN y ASO, tienen el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades del SNC al atacar la causa fundamental de estos trastornos a nivel genético.
En esta página, compartiremos algunos desarrollos y asociaciones interesantes en el campo de los pequeños fármacos de ácido nucleico para enfermedades del SNC que han surgido recientemente. Estos incluyen:
APLICACIÓN ALN-, una terapia de ARNi dirigida a la proteína precursora de amiloide (APP), un factor clave en la EA y la CAA. Alnylam está desarrollando la aplicación ALN-en colaboración con Regeneron, y es el primer proyecto en etapa clínica-que utiliza la plataforma de conjugación de ARNip patentada de Alnylam para la administración al SNC. ALN-APP ha demostrado una reducción rápida y sostenida de los biomarcadores relacionados con APP-en el líquido cefalorraquídeo (LCR) de pacientes con EA temprana después de una dosis única, lo que demuestra la viabilidad y eficacia de la terapia con ARNi para enfermedades del SNC.
DTx, una empresa de terapias de ARN que se especializa en el desarrollo de terapias de ARNip para indicaciones de neurociencia utilizando su plataforma FALCON. DTx fue adquirida por Novartis por mil millones de dólares, incluidos 500 millones de dólares por adelantado y 500 millones de dólares en pagos por hitos. DTx tiene una terapia potencial para la enfermedad dental de Charcot-Marie-tipo 1A (CMT1A), un trastorno neuromuscular poco común, y dos programas preclínicos para otras enfermedades del SNC en proceso. La plataforma FALCON de DTx combina ácidos grasos naturales con ARNip para mejorar la absorción y biodistribución celular, lo que permite a FALCON-ARNip modificado silenciar genes-que causan enfermedades en tejidos más allá del hígado.
BIIB080, una terapia ASO que se dirige a la proteína tau, un importante contribuyente a la EA y otras tauopatías. Ionis está desarrollando BIIB080 en asociación con Biogen y es la primera terapia de silenciamiento genético que se prueba en ensayos clínicos para la demencia y la EA. BIIB080 ha demostrado una buena tolerabilidad y una reducción significativa de los niveles de tau total y tau fosforilada en el LCR de pacientes con EA leve después de 24 semanas de tratamiento. BIIB080 puede ralentizar la progresión de la EA y otras tauopatías al atacar la proteína tau.
Estos ejemplos ilustran el poder y la promesa de pequeños fármacos de ácido nucleico para las enfermedades del SNC. En comparación con los fármacos de anticuerpos, los fármacos de ácidos nucleicos pequeños tienen una detección de objetivos más rápida, una mayor tasa de éxito en el desarrollo y un modo de acción más directo. Pueden ofrecer soluciones más eficaces y duraderas para los pacientes que padecen enfermedades del SNC.
Como empresa CRO preclínica, proporcionamos modelos de enfermedades de monos para la investigación y el desarrollo de fármacos para el SNC. Hemos establecido varios modelos de monos para diferentes indicaciones del SNC, como EA, ELA, EH, FTD y MS. Utilizamos tecnologías y métodos-de-ultima generación-para evaluar la eficacia y seguridad de pequeños fármacos de ácido nucleico en estos modelos. También ofrecemos servicios y soluciones personalizados para satisfacer las necesidades específicas de nuestros clientes.
Estamos orgullosos de ser un socio confiable para empresas biofarmacéuticas que están desarrollando terapias de ARN innovadoras para enfermedades del SNC. Lo invitamos a unirse a nosotros en nuestra misión de facilitar el descubrimiento y desarrollo de nuevas terapias de ARN. Para obtener más información sobre nuestra empresa y nuestros servicios, visite nuestro sitio web en www.prisysbiotech.com.
